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　　中國食品藥品網(wǎng)訊 2025年11月7日，上海——在第八屆中國國際進(jìn)口博覽會上，全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的血友病非因子創(chuàng)新療法亮相輝瑞展臺。作為首個納入國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）“關(guān)愛計劃”的藥物，這一創(chuàng)新療法于2025年2月通過海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)“先行先試”政策落地，在瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院開出了除美國之外地區(qū)的首張?zhí)幏健＝刂聊壳?，國?nèi)已經(jīng)有十余位血友病患者接受這一創(chuàng)新療法治療。

“科學(xué)致勝，為愛護(hù)罕”輝瑞罕見病患者“肆意人生”啟航儀式

　　同時，以“科學(xué)致勝，為愛護(hù)罕”為主題的輝瑞罕見病患者“肆意人生”啟航儀式暨血友病創(chuàng)新療法展望論壇成功舉辦，來自政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織和研究機(jī)構(gòu)的專家、學(xué)者共同探討了非因子創(chuàng)新療法的患者獲益、臨床價值、可及性方案，以期推動血友病患者群體生活質(zhì)量的本質(zhì)改善、享受自如生活。

輝瑞中國腫瘤及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理李進(jìn)暉

　　“輝瑞深耕罕見病領(lǐng)域40多年，一直致力于以前沿科學(xué)之力引領(lǐng)全球罕見病診療領(lǐng)域創(chuàng)新，擁有多款在研罕見病藥物。在血友病領(lǐng)域，從早期因子替代療法解決‘從無到有’的問題，到如今通過非因子創(chuàng)新療法突破傳統(tǒng)因子治療需要多次靜脈注射、出血關(guān)節(jié)損傷比例高的治療困境，我們始終以患者需求為導(dǎo)向?！陛x瑞中國腫瘤及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理李進(jìn)暉表示，“這一創(chuàng)新療法正是輝瑞‘以患者為中心’研發(fā)理念的實踐成果——研究團(tuán)隊核心成員之一就是血友病患者。這款非因子藥物在推動中國血友病患者從‘控制出血’向‘實現(xiàn)肆意人生’跨越方面具有關(guān)鍵價值，我們非常期待看到越來越多的國內(nèi)患者能夠獲益?！?/p>

　　三分之二的成年血友病患者致殘率

　　作為一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，血友病患者常因反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷甚至致殘，嚴(yán)重影響學(xué)習(xí)、生活和工作。中國血友病的患病率約為2.73/100,000，三分之二的患者成年后都會因關(guān)節(jié)和肌肉損傷而致殘。

　　“3歲時我的左膝關(guān)節(jié)就因為頻繁出血伸不直了，小時候我?guī)缀鯖]有自己獨(dú)立走過路，去哪都被抱著?！北本┭巡〔∮褎偅ɑ┗貞浾f，自己還曾因為“抑制物”導(dǎo)致的過敏反應(yīng)被醫(yī)生告知病危。對于杭州血友病病友張成（化名）而言，血友病帶來的除了身體的痛苦，還有心理上的問題——因為髖關(guān)節(jié)出血，初中時他整整兩年沒法下床，當(dāng)時面對未來的絕望讓他產(chǎn)生了輕度焦慮和抑郁，直到現(xiàn)在還會影響他的生活。

　　傳統(tǒng)的因子替代療法，停留在“缺啥補(bǔ)啥”的治療思路上，血友病A患者平均每周需靜脈注射2-3次，血友病B患者平均每周靜脈注射1-2次，頻繁穿刺不僅給患者帶來痛苦，更導(dǎo)致僅18%的成年患者能堅持規(guī)律治療。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康

　　中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示：“我們欣慰地看到，血友病患者的用藥選擇正日益豐富。我們期待，以非因子藥物為代表的創(chuàng)新療法能夠盡快惠及更多患者，能減輕疾病對患者身心的困擾，整體提升患者的生活質(zhì)量。”

　　患者參與研發(fā)，為患者研發(fā)

　　作為一款具有里程碑意義的血友病創(chuàng)新療法，其研發(fā)歷程融入了獨(dú)特的“患者視角”——研發(fā)團(tuán)隊核心成員Will Somers既是科學(xué)家，同時也是一名血友病患者。在研發(fā)過程中，Will Somers曾以親身經(jīng)歷多次向團(tuán)隊反饋，每周多次靜脈注射和體重變化需要反復(fù)調(diào)整劑量，給生活帶來了極大的不便，讓他錯過許多家庭重要時刻。正是這些真實訴求，推動研發(fā)團(tuán)隊將“皮下注射、固定劑量、A/B型覆蓋”列為核心目標(biāo)，最終實現(xiàn)了機(jī)制上的創(chuàng)新突破，通過抑制組織因子途徑抑制物（TFPI）對凝血因子X的作用，實現(xiàn)了恢復(fù)凝血與抗凝系統(tǒng)平衡。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授

　　“回顧中國血友病治療歷程，過去長期依賴因子替代療法，臨床會陷入‘頻繁給藥-依從性差-出血控制不佳-關(guān)節(jié)損傷’的循環(huán)，且A/B型患者需分治、存在抑制物發(fā)生風(fēng)險，這些局限讓治療始終停留在‘控制癥狀’的層面?！敝袊t(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授認(rèn)為，“非因子療法推動了治療從‘因子依賴’進(jìn)入‘機(jī)制創(chuàng)新’的時代，讓‘長期規(guī)范治療’從理想變?yōu)楝F(xiàn)實，臨床治療重心也從‘單純控制出血’轉(zhuǎn)向‘保護(hù)關(guān)節(jié)、提升生活質(zhì)量’的‘雙維達(dá)標(biāo)’新目標(biāo)?！?/p>

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院檢驗科副主任戴菁教授

　　自今年2月落地博鰲樂城，截至10月中旬，已有十余位患者通過“先行先試”接受非因子療法治療。回訪發(fā)現(xiàn)，其創(chuàng)新的給藥方式幫助患者減輕了疾病帶來的壓力、也讓他們能夠更從容地規(guī)劃生活。“患者真實的用藥體驗，為后續(xù)的臨床研究與長期管理積累了寶貴經(jīng)驗，也為未來血友病治療體系的完善提供了啟示。”上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院檢驗科副主任戴菁教授表示。

　　多方共探血友病“治療-生活-社會”正循環(huán)

“科學(xué)致勝，為愛護(hù)罕”輝瑞血友病創(chuàng)新療法展望論壇

　　在論壇環(huán)節(jié)，來自政策、醫(yī)療以及學(xué)術(shù)等領(lǐng)域的專家圍繞血友病創(chuàng)新療法的價值與可及性展開討論。與會專家表示，“罕見病藥物的價值評估需兼顧臨床、經(jīng)濟(jì)、患者和社會價值四大維度。從政策與實踐角度看，創(chuàng)新療法的出現(xiàn)不僅推動了治療理念的更新，也為健康經(jīng)濟(jì)學(xué)研究和長期疾病管理提供了新的方向；更重要的是，隨著創(chuàng)新療法的可及，有望幫助更多患者減輕治療壓力、規(guī)劃生活，進(jìn)而實現(xiàn)自如生活，回歸社會，形成‘治療-生活-社會’的正循環(huán)?！?/p>

　　真正能夠帶來患者獲益的創(chuàng)新藥物，如何從“用得上”到“用得起”，還能“持續(xù)用”？面對這個問題，復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副教授張璐瑩說，“罕見病創(chuàng)新藥物的可支付性問題需要‘多管齊下’，首先要推動藥物納入國家醫(yī)保談判，利用醫(yī)?；鸬囊?guī)模效應(yīng)降低患者負(fù)擔(dān)；其次聯(lián)動地方惠民?；蚱渌虡I(yè)保險，比如部分城市已將血友病創(chuàng)新藥納入惠民保特藥清單；最后，聯(lián)合公益組織開展患者援助項目，為患者提供用藥補(bǔ)貼。從長遠(yuǎn)來看，期待罕見病專項基金的建立，為罕見病患者提供持續(xù)保障?！?/p>

　　“未來我們希望所有的血友兒童都能像同齡人一樣跑跳著上學(xué)，不用總‘害怕出血’；希望血友病年輕患者都能安心工作，不用因為治療錯失機(jī)會；希望每個家庭不用再為‘治不治得起、會不會致殘’擔(dān)憂。這是我們對每一位罕見病患者的承諾和期許，希望大家攜手把‘不敢想的肆意生活’，變成實實在在的日常，在‘健康中國’這個大目標(biāo)里，添上每位患者的安心與希望。”李進(jìn)暉強(qiáng)調(diào)。（健文）

(責(zé)任編輯：郭肖)